LA TERAPIA GENICA: UNA NUOVA ARMA CONTRO IL TUMORE
L’intelletto umano non si era mai spinto così avanti fin ora. Un’intuizione geniale così immediata, ma allo stesso tempo così elaborata. Fino a pochi mesi fa si pensava che per Paolo, un bambino di appena 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, non ci fossero più terapie in grado di aiutarlo. Si tratta di una forma di tumore ematologico che colpisce molto frequentemente soggetti in età pediatrica; prende origine dai linfociti B, cellule del sistema immunitario, presenti nel midollo osseo ed è caratterizzata da un accumulo di queste cellule nel sangue, nel midollo osseo e in altri organi. Così come ogni altra forma di tumore, la leucemia linfoblastica viene curata principalmente con trattamenti chemioterapici. Nei casi più difficili (bambini, pazienti ad alto rischio, pazienti che non rispondono alla chemioterapia di induzione o pazienti che vanno incontro a recidiva poco dopo il trattamento) è possibile effettuare anche un trapianto di cellule staminali emopoietiche. È raro che dopo una terapia, pazienti in età infantile possano avere recidive di malattia, ma nel caso di Paolo, non è stato così. Come dice il Prof Locatelli “Per questo bambino non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo”. Paolo aveva già avuto 2 ricadute, la prima dopo chemioterapia, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno (allogenico).
Il giovane Paolo, ricoverato all’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, dopo tre anni di dura lotta, oggi sta bene ed è stato dimesso con una malattia ormai in remissione : non ci sono più cellule leucemiche nel suo midollo. Grazie all’innovativa terapia, sperimentata dall’equipe di medici guidati dal professore Locatelli, è stata aperta una promettente strada nel campo della ricerca genetica che offrirà presto una possibilità di guarigione a moltissimi pazienti che, come Paolo sono colpiti da leucemia linfoblastica e aspettano una cura.
Ma su cosa si basa quest’originale e straordinaria terapia?
Per la prima volta sperimentata nel 2012 in America dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia, la terapia genica o immunoterapia, consiste in una manipolazione intelligente delle cellule del sistema immunitario affinché possano riconoscere e combattere quelle tumorali: le cellule immunitarie vengono, infatti, prelevate dal paziente e modificate geneticamente mediante un recettore chimerico prodotto in laboratorio, cellule T CAR (Chimeric Antigenic Receptor), che ha la funzione di potenziarle e renderle in grado di riconoscere il tumore.
Ispirandosi al modello americano, i medici dell’ospedale Bambino Gesù di Roma, hanno riprodotto in laboratorio una nuova sequenza genica (costrutto) in grado di generare questa proteina-recettore, includendo anche un’altra sequenza che codifica per una sorta di gene “suicida” attivabile in caso eventi avversi e in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati, detto Caspasi 9 Inducibile. Sfruttando una nuova piattaforma virale per il trasferimento delle informazioni geniche all’interno del Dna cellulare, è stato possibile ottenere nuovi linfociti potenziati pronti per essere reinfusi nel paziente.
Il piccolo Paolo, forte di questo nuovo supporto immunitario, ha reagito fin da subito in modo eccellente a questa terapia, testimonianza incoraggiante e promettente per il futuro della genetica che non solo avrà a disposizione un nuovo metodo di cura per tutti i pazienti affetti da leucemia linfoblastica, ma darà la possibilità ai medici di salvare numerose altre vite senza lasciare segni ne strascichi di malattia. Naturalmente l’impresa che i medici del Bambino Gesù hanno portato a termine con successo, rappresenta solo un piccolo passo verso un sogno più grande, quello di poter curare ogni forma di neoplasia, e ciò obbliga i medici ad esprimersi con cautela, ma, come spiega Locatelli, a livello internazionale sono già avvenute importanti sperimentazioni da parte di industrie farmaceutiche e anche il fatto che l’Italia si stia muovendo secondo questo innovativo e promettente approccio medico è confortante.
Arianna Torre 3 C BS
